治疗罕见病DMD注射液获FDA将加速批准承诺 Sarepta Therapeutics股价盘后大涨近30%

在美国食品和药物管理局(FDA)确认将加速批准生物科技公司Sarepta Therapeutics (SRPT)的治疗罕见的杜氏肌营养不良症(DMD)的注射液Vyondys 53 (golodirsen)后,该股票在盘后大涨29.45%。

FDA表示,其在决定中,将会充分考虑了与药物相关的潜在风险、DMD对患者生命的威胁和损害程度,以及目前缺乏有效的治疗手段。

作为加速审批过程的一部分,FDA 要求 SRPT 进行临床试验,以确认药物的临床有效性。

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2019-12-13
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