文章来源 |《中国医药报》
作者 | 零氪科技首席运营官 罗立刚
日前，美国艾尔建公司青光眼引流管获批上市，这是国内第一个使用真实世界数据(RWD)获批上市的医疗器械。监管机构正着力推动将真实世界证据(RWE)纳入我国药品医疗器械研发和监管决策。从海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开启临床真实世界数据(RWD)应用试点，再到《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》发布，我国在真实世界研究(RWS)领域的探索蹄疾步稳。
折射药械监管新理念
随着药械研发理念和创新技术不断进步，监管部门、产业界及学术界等各方日益关注对RWE的有效利用。
2016年，美国《21世纪治愈法案》出台，首次提出将RWE用于药械审批。2019年4月，美国FDA首次基于RWD批准了辉瑞乳腺癌药物Ibrance(palbociclib)的一项新适应证(与芳香酶抑制剂或氟维司群联用)，成为RWS发展里程碑事件，大大推动了全球药械产业在RWS方面的探索和实践。
目前，我国正处在转型升级关键时期，RWS是深化药械审评审批制度改革的重要机遇。2019年，《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》与《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(征求意见稿)》相继发布，在业内引起巨大反响;今年1月，国家药品监督管理局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》;目前，《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(征求意见稿)》的征求意见工作已结束，相关工作正在有序推进中。
将RWE应用于药械监管决策，不仅能够加快药械上市进程，降低企业研发成本，顺应产业发展需求和趋势，还将提高药械可及性，惠及更多患者，折射出我国药械监管理念的创新。
实现数据“近科研级”治理
在某种程度上，RWS发展快慢，主要取决于RWD基础能打得多牢。
目前，国内有不少从事医疗大数据治理的创新企业正在崛起，探索RWD平台建设和RWD治理方案。据笔者观察，基于不同的发展逻辑，不同公司采集、治理RWD的流程不尽相同。比如，部分企业只是单纯把医院内分散在各个系统的数据聚拢起来，部分企业在医院原始数据的基础上进行轻度结构化，也有部分企业止于院内数据，未将患者的院外情况纳入RWD的治理范畴，无法完全满足RWS需求。
未来，RWD应以临床研究场景需求为导向，实现从“采”到“用”的“近科研级”治理，在此过程中，多场景、多组学数据的互相连通非常关键。要建立以患者为中心的RWD整合模式，集成患者院内和院外多渠道、多形态源数据以及随访数据，建立标准化数据模型，通过标准化治理体系，完成科研级数据处理。同时，还应进行全流程质量核查以确保数据质量，保障数据安全合规。
数据治理能力有待提升
当然，推动RWD整体数据治理能力提升，需要政府、医疗机构、产业界、大数据企业等各方共同积极协作，尤其是要加强政策引导。
首先，尽早建立数据标准规范。目前，国内医疗数据标准不统一，不同医疗机构之间、不同医疗系统之间的数据标准各异，质量参差不齐，给数据后续用于RWS带来比较大的阻碍。应尽快出台相关数据规范，促进数据标准化。
其次，加快推进数据开放共享。2018年，国家卫健委发布《国家健康医疗大数据标准、安全和服务管理办法(试行)》提出，建立健康医疗大数据开放共享的工作机制，加强健康医疗大数据的共享和交换。日前发布的《中共中央、国务院关于构建更加完善的要素市场化配置体制机制的意见》更是指出，加快推动各地区各部门间数据共享交换，制定出台新一批数据共享责任清单;研究建立促进公共数据开放和数据资源有效流动的制度规范。推动医疗数据有序、合理、合规开放共享，打破数据壁垒，能够更好地体现RWD的产业价值。
第三，加强数据安全管理。RWD来源于患者个人诊疗等多种途径，涉及伦理、患者隐私等问题，需要充分保护患者数据安全和权益。一方面，监管部门需出台数据安全管理指导细则，进一步明确数据安全管理的界限和权责;另一方面，从业者自身要严格履行数据保护、管理义务，完善企业内部数据安全管理制度和流程，对数据进行严格脱敏处理，使用RWD开展RWS前应通过伦理委员会审查批准，确保RWD治理符合法律法规要求。需要特别指出的是，相关机构必须建立完善应急响应机制，以便能够快速发现数据安全风险并及时防范。
RWS方兴未艾，前景光明。相信在监管机构、产业界、学界、医疗机构等多方推动下，RWS将成为我国医药产业发展新引擎，让更多患者受益。
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